ALS Tedavisi Sadece Omurgayı Değil Beyni de Hedef Almalıdır.
Northwestern Medicine’den bilim insanları, ALS (amiyotrofik lateral skleroz) tedavisi için hedeflerden birinin gerçekten beyin olduğunu keşfettiler.
Northwestern Medicine’den bilim insanları, ALS (amiyotrofik lateral skleroz) tedavisi için hedeflerden birinin gerçekten beyin olduğunu keşfettiler. Bu da hastalığın spinal motor nöronlarda başladığına ve herhangi bir tedavinin omurgayı kilit odak noktası olarak hedeflemesi gerektiğine dair uzun süreli bir inancı tersine çevirdi. Yeni bir Northwestern çalışması, beyin motor nöronlarının (uzuvların hareketini kontrol eden beyindeki sinir hücreleri) dejenerasyonunun, daha önce düşünüldüğü gibi, sadece spinal motor nöron dejenerasyonunun bir yan ürünü olmadığını göstermektedir. Northwestern Üniversitesi Feinberg Tıp Fakültesi’nde nöroloji profesörü olan çalışma baş yazarı Hande Özdinler, “Beynin ALS gibi hastalıklarda erken dejenere olduğunu, bize uyarı sinyalleri gönderdiğini ve hastalığın çok erken dönemlerinde kusurlar gösterdiğini keşfettik” dedi. “Bu nedenle, uzun vadeli ve etkili tedavi stratejileri istiyorsak beyin motor nöronlarını onarmamız gerekiyor. Beyin ALS’de önemlidir.”
Makale 2 Aralık’ta Gene Theraphy’de yayınlandı. ALS, kurbanlarını felç eden, hızlı ve ölümcül bir nörodejeneratif hastalıktır. ALS, kalıtsal spastik parapleji ve primer lateral skleroz gibi üst motor nöron hastalıkları, yalnızca ABD’de yılda 250.000’den fazla kişiyi etkilemektedir. Tam iyileşme ve etkili bir uzun vadeli tedavi stratejisi yoktur. Bu, beyin motor nöron dejenerasyonunun spinal motor nöron dejenerasyonunun bir sonucu değil, spinal motor nöron dejenerasyonundan bağımsız olduğunu açıkça ortaya koyan ilk çalışmadır. Araştırma ayrıca, UCHL1 geninin, altta yatan iki bağımsız nedenden dolayı hastalıklı olan beyin motor nöronlarının sağlığını korumak için önemli olduğunu gösteren ilk çalışmadır. Biri kötü katlanmış proteinlerin birikmesi, diğeri ise hücrelerin içindeki yapışkan protein kümelerinin birikmesidir. Bu problemler tüm ALS vakalarının %90’ından fazlasında ve diğer üst motor nöron hastalıkları vakalarında görülmektedir.
Özdinler, “Bulgularımız sadece ALS’de beyin motor nöron sağlığını terapötik bir müdahale olarak hedeflemenin mantıklı olduğunu göstermekle kalmıyor, aynı zamanda bu nöronların yeniden canlandırılmasına yardımcı olabilecek ilk hedef geni ortaya koyuyor” dedi. Özdinler, “Bunun çok büyük klinik etkileri var.” dedi. “Üst motor nöron hastalığı hastalarında, hastalıklı beyin motor nöronlarında gen ekspresyonunu düzenleyebilmek akıllara durgunluk veriyor. Hareket beyinde başladığından, beyin motor nöronlarını mutlu ve sağlıklı hale getirebilirsek, yönlendirilmiş gen iletimi ile sağlıklarını ve bütünlüklerini artırabilirsek, özellikle şu anda etkili tedavi seçenekleri olmayan üst motor nöron hastalığı olan hastalar için kişiselleştirilmiş tedavi seçenekleri geliştirmeye başlayabiliriz.”
Northwestern Üniversitesi bilim adamları daha önce hastalıklı hale gelmiş ve ALS gelişimine önemli katkıda bulunan üst motor nöronların devam eden dejenerasyonunu ortadan kaldıran ilk bileşik olan NU-9’u tanımladılar. Şimdi, bu çalışma ALS’de üst motor nöronların tedavisinin önemini ortaya koymakta ve ilk genetik hedefi belirlemektedir. Bir sonraki adım, en az iki farklı ALS hastalığı modelinde hareketin iyileştirilmesi ve hastalık koşullarının azaltılması açısından en iyi dozu ve en iyi enjeksiyon bölgesini belirlemektir. Klinik öncesi toksikoloji çalışmalarından sonra, bilim adamları bu sonuçları muhtemelen birkaç yıl sürecek bir süreç olan klinik bir araştırmaya dönüştürmeye devam edecekler.
Kaynak: Medikaynak